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第3回市民公開フォーラム
主催：厚生労働省 難治性疾患等政策研究事業
ライソゾーム病（ファブリー病含む）に関する調査研究班
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■日時
平成29年1月15日（日）13時～17時50分
■場所
東京慈恵会医科大学 大学1号館3階講堂
■総合司会
小林 博司
13:00~13:05 班長挨拶
衞藤 義勝（班長・東京慈恵会医科大学）
13:05~13:30 司会 衞藤 義勝（東京慈恵会医科大学）
我が国の難病対策の現状と今後の展望 （仮題）
厚労省難病対策課 課長 平岩 勝
13:30~14:20 司会 奥山 虎之（国立成育医療研究センター）
Ⅰ．ライソゾーム病の治療の進歩－シャペロン、遺伝子治療の進歩
１）シャペロン治療の進歩― 難波 栄二（鳥取大学）
２）ライソゾーム病遺伝子治療―海外情勢 大橋 十也（東京慈恵会医科大学）
３）遺伝子治療の患者アンケート調査報告 衞藤 義勝（東京慈恵会医科大学）
質疑応答（10分）
14:20~15:20 司会 加我 牧子、大橋 十也
Ⅱ．診断ガイドライン（各10～15分）
ムコ多糖症 奥山 虎之（国立成育医療研究センター）
ALD／ペルオキシソーム病 下澤 伸行（岐阜大学生命科学総合研究支援センター）
ポンペ病 石垣 景子（東京女子医科大学）
ファブリー病 小林 正久（東京慈恵会医科大学）
質疑応答（10分）
15:20~15:50 司会 高柳 正樹（帝京平成大学）
Ⅲ．ライソゾーム病・ペルオキシソーム病患者に関する全国調査
全国調査に関する報告 酒井 規夫（大阪大学）
コメンテーター 掛江 直子（国立成育医療研究センター）
15:50~16:00 休憩
16:00~16:20 司会 高橋 勉（秋田大学）
Ⅳ．ライソゾーム病診療拠点病院構想に関して 厚生労働省難病対策課
16:20~17:40 司会 原田 久生、井田 博幸
Ⅴ．患者団体からの要望ならびに討論
―小児慢性疾病への取り組みー
ライソソーム病・ペルオキシソーム病の未来に向かって！
遺伝子治療の推進/重篤患者と家族への支援、他
小児における難病慢性疾病の現状（トランジッション・就学・自立支援・他）小林 信秋（難病のこども支援全国ネットワーク）
遺伝子治療推進に関して（大臣への要望を含め） 川元 正司（ムコ多糖症患者会）
重篤患者と家族への支援について 本間 りえ（ALDの未来を考える会）
今後の治療薬に関する問題（開発、高価薬剤など 古賀 晃弘（日本ゴーシェ病の会）
＜会場からのアピール＞
・治療薬の無い患者、患者会のない患者からの要望 中村 威彦（フコシドーシス病）浜崎 元司（PEX16）
全体討論―患者会メンバーと医師とのパネル討論（大橋、奥山、福田、鈴木、厚労省） 30分
まとめーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーー原田久生 5分
17:40~17:50 班長挨拶
衞藤 義勝（班長・東京慈恵会医科大学）
